圖為台微體總經理葉志鴻（左起）、Synlogic創辦人盧冠達。 記者黃文奇／攝影
藥界金牌夯，美國罕見兒科疾病優先審查憑證（Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher，簡稱RPDPRV憑證），台灣兩生技廠志在必得。台微體總經理葉志鴻表示，公司已經有美國FDA「罕見兒科疾病用藥」認定，有信心為公司拿下RPDPRV憑證，為台灣生技界爭光。
此外，近日因生技月契機回台的Synlogic創辦人盧冠達也透露，該公司正在布局RPDPRV憑證，該公司旗下的尿素循環障礙（UCDs）藥品SYNB1020，已經取得美國食品藥物管理局（FDA）的孤兒藥認證，下一步，也要要搶「罕見兒科疾病用藥認定」，爭取RPDPRV憑證的入場券。
RPDPRV憑證為何稱為「藥界金牌」？業界指出，取得此證的公司可將十個月以上起跳的藥品審查期縮短至六個月。
更特別的是，該憑證並不限定取得的公司使用，換言之，取證的公司可以將之轉賣，2015年8月，先前取得此證的United Therapeutics Corp.便以3.5億美元（約新台幣105億元）將憑證轉賣予AbbVie。再進一步說，拿到上述憑證的公司，價值立增百億。
不過，在取證之前，還要先拿到「罕見兒科疾病用藥認定」，對此，台微體已經搶得先機。
台微體自行研發產品TLC178，已獲得美國FDA認可成為治療橫紋肌肉瘤（RMS）罕見兒科疾病用藥，此疾約占兒童癌症的3到4%，在美國每年約有350個新增病例，尤其好發於青少年族群，其中一半患者年齡低於十歲以下。
至於Synlogic，該公司是旅美電機暨生醫專家盧冠達所創辦，聚焦合成生物學、基因編輯等技術，應用於微生物的改造，達到治療疾病的目的。簡而言之，Synlogic的技術就是，透過編輯細菌的DNA，改變細菌的特性，讓細菌可以在人體內工作，治療特定疾病。
其中，SYNB1020是Synlogic進度較快的產品之一，這是一種新型生物合成生物藥，其中一個主要的適應症是「尿素循環障礙」（UCDs）。UCDs是一種罕見的遺傳疾病，有部分兒童罹患此症，患者體內由於缺乏某種酵素，無法分解「氮」，而氮堆積體內會產生氨毒，進一步導致「高氨血症」，輕者有認知或行為障礙，重症則可能死亡。
盧冠達說，Synlogic的SYNB1020是透過改造細菌，以吞食UCDs患者體內的氨，目前已經進入臨床一期試驗，未來則會以錠劑、口服的方式推出。
